希少がんならではの色々な困難

東　保雄が罹った原発不明がんを含む希少がんというのは、非常に珍しいがんであるがゆえに、様々な困難があるということも今回初めてわかりました。まず、診断にとても時間がかかる。専門医に出会うことも難しい。また、その珍しいがんについて患者や家族が情報を得る方法がわからない。

保雄が発症したのは約３年前ですが、その頃にインターネットで「原発不明がん」と検索しても、納得できるような情報は見つかりませんでした。いまは割と出てくるようになりましたけど、説明している方が希少がんの専門家ではないことも多く、本当にこの情報を信頼して大丈夫かな、と不安になります。

そして、専門病院やセカンドオピニオンを受ける先がわからない。というのも、保雄の場合も最初に入院した病院では３ヶ月間も診断がつきませんでした。そんな状況なので、セカンドオピニオンを受けるのはさらに困難でした。一縷の望みを託して、先端医療がどこで行われているのか調べようとしても、それもわからない。実際は、先端医療をおこなっている病院はあるのですよね？

下山　そうですね。様々ながんで臨床試験は行われているんですが、リアルタイムにどの試験がどの病院で行われているかは、我々自身もなかなか把握しきれていません。とにかく情報の伝達が不十分なんです。

東　希少がんの新薬開発は、いまどのような状況なのでしょうか。

下山　希少がんならではの困難があります。患者さんの絶対数が少ないのが最大の問題です。薬の開発を行う際には、通常は数百人から千人ぐらいの規模の患者さんを対象に、薬を使った場合と使わなかった場合を比較する臨床試験を実施して、統計的にどちらが優れているかという解析研究を大規模に行います。

しかし、希少がんの場合は患者さんが少ないので、それができないんです。薬の開発がなかなか進まない。そこで2021年、新薬開発のルールが変わりました。15年ぶりのルール改訂です。希少がんに関しては、大規模な臨床試験をやらなくて良いですよ、数十人といった規模で新しい薬を試してみましょう、ということになりました。

その新薬によって、たとえば30％の人が良くなったとします。では、その30％というのが果たして良い数字なのか悪い数字なのか。大規模な比較が困難な時は、昔のデータと比較します。もともとこの病気では長生きできる人は10％しかいないとわかれば、30％の方が長生きできる新薬の効果は大きい。統計的な根拠は不十分だけれど、希少がんの場合は昔のデータとの比較によって薬を承認する、という方向でルールが柔軟に変わったんです。これはとても大きな変化です。

これによって製薬企業も新薬の開発がしやすくなり、医者の研究も進みますので、色々なものが動き始めました。