〈エビデンスレベル3〉
「非ランダム化比較試験」を実施した研究。
非ランダム化を理解するには、先に「ランダム（random）化」（次の項目・レベル2の研究デザインのこと）とは何かを把握したほうがわかりやすいので、まず、そちらを説明します。
「ランダム化」とは、くじ引きなどを使ってグループを分ける方法です。まさにランダムに振り分けられ、恣意的にグループ分けを操作することができません。一方、「非ランダム化」とは、そこまで厳格には分けない方法のことです。たとえば、カルテ番号を偶数と奇数で分けるとか、来院の順番に交互に振り分けるなどです。
このように、ランダムなグループ分けをせずに実施された「非ランダム化比較試験」の結果は、ランダム化比較試験より信頼性が低くなるため、レベルがひとつ低いレベル3として分類されます。
〈エビデンスレベル2〉
「ランダム化比較試験」を実施した研究。
たとえば、新しい薬の開発をする際、その薬を「使うグループ」と「使わないグループ」とに、くじ引きやコンピューターでランダムに分けて、グループごとの効果の違いを検証します。
ランダムに分けることで、結果に影響を与えそうな背景や要因を両グループで均等にすることができて、平等な比較が可能になります。
また、被験者が「自分は新薬を服用している」と認識している場合、実際の治療効果とは関係なく改善することがあります。そのため、効果はないけれど見た目はまったく同じプラセボ薬(偽薬)を使って、どちらを服用しているかわからなくすることがあります。これを「盲検化（ブラインド化）」といいます。
このランダム化比較試験ではもっとも正確に効果が検証できるため、新しい薬を開発する際の「治験」では必ず行われます。治験とは、ヒトを対象に、新しい薬や治療法の効果、また安全性を科学的に調べる臨床試験のことです。
製薬会社は「くすりの候補」を用いて国の承認を得るために治験を行い、研究結果を集めます。その治験は省令に定められた要件を満たす病院のみで行われます。
